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A realidade dos medicamentos órfãos e as doenças raras: contributo da agência europeia do medicamento
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| PPG_21737 | 1 MB | Adobe PDF |
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Abstract(s)
As Doenças Raras também designadas como doenças órfãs são aquelas que afetam um pequeno número de pessoas em comparação com a população em geral e ocorrem com pouca frequência ou raramente. Na Europa, uma doença é considerada rara quando afeta cinco em dez mil pessoas (Hugues et al., 2005). O termo medicamento órfão foi usado pela primeira vez em 1968, para descrever fármacos potencialmente úteis, não disponíveis no mercado. A sua exploração não é considerada lucrativa por diferentes razões, que vão desde as dificuldades de descoberta, de desenvolvimento e de produção, até ao facto, de se destinarem ao tratamento de Doenças Raras onde o número de utilizadores é diminuto (Hugues et al., 2005).
Um novo quadro legislativo, estabelecendo medidas de Saúde Pública em relação aos medicamentos órfãos, entrou em vigor na União Europeia em abril de 2000. Esta legislação foi criada com o objetivo de promover e estimular a investigação e desenvolvimento de novos medicamentos para as Doenças Raras, através de incentivos aos promotores (EMA/COMP, 2010). A Agência Europeia do Medicamento (EMA) é responsável pela proteção e promoção da Saúde Pública e animal através da avaliação e supervisão dos medicamentos para uso humano e veterinário. É também da responsabilidade desta Agência a avaliação científica dos pedidos de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) de medicamentos apresentados a nível da União Europeia (UE). A Agência dispõe de uma rede de farmacovigilância que monitoriza de forma constante, a segurança dos medicamentos, e desempenha um importante papel na promoção da inovação e investigação da Indústria Farmacêutica (EMA, 2014).
Este trabalho incide sobre a abordagem europeia em relação aos medicamentos órfãos, e como tal, sobre a estratégia de resolução dos problemas ora identificados pela Agência Europeia do Medicamento. Por conseguinte, este trabalho procura proporcionar uma visão geral sobre o enquadramento legal relativo aos medicamentos órfãos, na Europa e em especial em Portugal.
The Rare Diseases also known as orphan diseases are those that affect a small number of people from general population. In Europe, the disease is considered rare when it affects five out of ten thousand (Hugues et al., 2005). The term orphan medicinal product was firstly used in 1968 to describe potentially useful, non available drugs. They are not considered profitable for different reasons, ranging from the difficulties of discovery, development and production, to the fact that they are only used by a few people (Hugues et al., 2005). A new legislative framework, establishing public health measures in relation to orphan medicinal products entered into action in the European Union in april 2000. This legislation was created in order to promote and stimulate research and development of new drugs for rare diseases, through incentives to promoters (EMA / COMP 2010). The European Medicines Agency (EMA) is responsible for protecting and promoting public health and animal through the evaluation and supervision of medicines for human and veterinary use. It is also the responsibility of the Agency the scientific evaluation of applications for Authorisation Holder (MAH) of drugs presented in the European Union (EU). The Agency has a pharmacovigilance network that monitors steadily, drug safety, and plays an important role in promoting innovation and research in the Pharmaceutical Industry (EMA, 2014). This study deals with the European approach to orphan drugs, and as such, on the problem-solving strategy now identified by the European Medicines Agency. Therefore, it aim to provide an overview of the legal framework on orphan medicinal products in Europe and particularly in Portugal.
The Rare Diseases also known as orphan diseases are those that affect a small number of people from general population. In Europe, the disease is considered rare when it affects five out of ten thousand (Hugues et al., 2005). The term orphan medicinal product was firstly used in 1968 to describe potentially useful, non available drugs. They are not considered profitable for different reasons, ranging from the difficulties of discovery, development and production, to the fact that they are only used by a few people (Hugues et al., 2005). A new legislative framework, establishing public health measures in relation to orphan medicinal products entered into action in the European Union in april 2000. This legislation was created in order to promote and stimulate research and development of new drugs for rare diseases, through incentives to promoters (EMA / COMP 2010). The European Medicines Agency (EMA) is responsible for protecting and promoting public health and animal through the evaluation and supervision of medicines for human and veterinary use. It is also the responsibility of the Agency the scientific evaluation of applications for Authorisation Holder (MAH) of drugs presented in the European Union (EU). The Agency has a pharmacovigilance network that monitors steadily, drug safety, and plays an important role in promoting innovation and research in the Pharmaceutical Industry (EMA, 2014). This study deals with the European approach to orphan drugs, and as such, on the problem-solving strategy now identified by the European Medicines Agency. Therefore, it aim to provide an overview of the legal framework on orphan medicinal products in Europe and particularly in Portugal.
Description
Projeto de Pós-Graduação/Dissertação apresentado à Universidade Fernando Pessoa como parte dos requisitos para obtenção do grau de Mestre em Ciências Farmacêuticas
Keywords
Medicamentos órfãos Doenças raras Legislação europeia Agência europeia do medicamento Orphan drugs Rare diseases European legislation The European medicines agency